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Therapeutika

TERT-Gentherapie

ENTERT gene therapy

Geprüft von

Die katalytische Untereinheit der Telomerase, TERT (Telomerase Reverse Transcriptase), ist in den meisten adulten somatischen Geweben reprimiert, was zu progressiver Telomerverkürzung bei jeder Zellteilung führt. AAV-übermittelte TERT-Transgene verlängerten in Arbeiten aus dem Labor von María Blasco die mediane Lebensspanne, verzögerten Gebrechlichkeit und verbesserten metabolische sowie neuromuskuläre Parameter bei mittel- und hochaltrigen Mäusen; eine Einzelgabe zeigte anhaltende Effekte ohne erhöhte Krebsinzidenz in den untersuchten Tiermodellen. Eine humane Longevity-Anwendung bleibt präklinisch; die Sorge, dass eine Telomeraseaktivierung in Zellen mit onkogenen Mutationen durch unbegrenzte replikative Kapazität Tumorwachstum begünstigen könnte, ist ein zentraler Sicherheitsvorbehalt, der in Humandaten nicht ausgeräumt wurde. Selbstverabreichte TERT-Gentherapie außerhalb regulierter Studien (im Kontext von BioViva/Andrews berichtet) entbehrt peer-reviewter Sicherheits- oder Wirksamkeitsbewertung und stellt ein extremes wissenschaftliches und gesundheitliches Risiko dar.

Quellen

  1. Bernardes de Jesus B, Vera E, Schneeberger K et al.. (2012). Telomerase gene therapy in adult and old mice delays aging and increases longevity without increasing cancer. *EMBO Molecular Medicine*doi:10.1002/emmm.201200245